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Transplantation de cellules souches pour la drépanocytose : évolutions

Libérer l'espoir : la transplantation de cellules souches est prometteuse pour la drépanocytose Découvrez des traitements qui changent la vie et des avancées dans le domaine des maladies du sang.

  • Les cellules souches
By Shalini Gidwani 19th Nov '22
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Aperçu—Drépanocytose

La drépanocytose touche 20 millions de personnes dans le monde et son traitement a remarquablement évolué au fil des années. Se souvenir du1970s? À l’époque, une situation stupéfiante75%des enfants atteints de cette maladie n’ont pas fêté leur cinquième anniversaire. Avance rapide jusqu’à aujourd’hui, et le tableau est beaucoup plus brillant, grâce aux progrès de la médecine. Parmi celles-ci, la greffe de cellules souches se démarque. Ce n'est pas seulement un traitement ; cela montre le potentiel d’inverser la maladie.

Parlons maintenant de la greffe de cellules souches pour la drépanocytose. Cela change la donne dans le domaine médical, en remodelant la façon dont nous abordons cette maladie génétique. C'est là que la science de pointe rencontre les soins empreints de compassion, offrant ainsi un nouvel espoir aux patients.

Dans cet article, nous examinons à quel point ce traitement est efficace et transformateur. Alors, venez explorer cette approche qui change la vie, en la gardant professionnelle mais facile à suivre.

Nous avons élaboré un guide utile pour vous aider à évaluer si ce traitement est le bon choix pour vous. Lisez la suite pour en savoir plus.

La drépanocytose, également connue sous le nom d'anémie falciforme, est un groupe de troubles héréditaires qui provoquent une modification de la forme des globules rouges, affectant les taux d'hémoglobine et obstruant parfois la circulation sanguine.

SCD Causes

Il s’agit d’une maladie génétique dans laquelle l’enfant est atteint si les deux parents sont porteurs du gène muté.

Les symptômes fréquemment observés sont :

Symptoms of sickle cell

  • Anémie
  • Épisodes de douleur extrême
  • Gonflement des mains et des pieds
  • Infections fréquentes
  • Puberté retardée
  • Problèmes de vue

La drépanocytose est diagnostiquée par un test sanguin et confirmée par des tests génétiques. Jusqu’à présent, il n’existe aucun remède contre la drépanocytose.

Cependant, il existe un traitement qui a inversé la maladie chez certains patients : le traitement par cellules souches, également connu sous le nom de traitement hématopoïétique.greffe de moelle osseuse

Bien qu’il s’agisse d’un traitement relativement nouveau, il est approuvé par la FDA et a donné des résultats intéressants chez les patients présentant des symptômes graves.

Votre santé est trop importante pour être ignorée – planifiez votre rendez-vous maintenant.

Oui, tu l'as bien lu!

La greffe de cellules souches est-elle efficace pour guérir la drépanocytose ?

La réponse courte est oui, c’est le cas. En utilisant des cellules souches de donneurs, cette condition a été inversée et les patients ont pu vivre une vie saine.

Nous sommes sûrs que vous vous demandez maintenant comment cela fonctionne.

Pour répondre à cette question, comprenons d’abord ce qu’est une cellule souche.

Stem cell

UNcellule soucheest une cellule immature présente dans notre corps, qui peut se différencier en n’importe quel tissu. Ces cellules souches se trouvent généralement dans la moelle osseuse.

Les cellules souches induisent la formation de nouveaux globules rouges chez les patients atteints de drépanocytose, qui finissent par remplacer toutes les cellules endommagées.

Cela semble intrigant, non ?

Types de greffes de cellules souches utilisées pour traiter la drépanocytose

Les cellules souches sont disponibles dans plusieurs parties de notre corps. Les cellules souches hématopoïétiques, présentes dans la moelle osseuse, sont les plus efficaces dans le traitement de la drépanocytose.

Unallogéniquela greffe de cellules souches pour la drépanocytose est préférable. Le donneur doit avoir le même groupe sanguin et tissulaire que le patient pour pouvoir bénéficier de cette procédure.

Dans certains cas, les propres cellules du patient ont également été utilisées pour cette procédure, mais les résultats n’ont pas été encourageants.

Prenez en main votre santé et votre vieContactez-nous dès aujourd'hui !

Avantages et risques de la greffe de cellules souches pour l'anémie falciforme

Benefits & Risks

Comme toute procédure médicale, celle-ci comporte également ses propres avantages et risques.

AVANTAGESDES RISQUES
  • Peut inverser la condition
  • Traite la cause profonde en remplaçant les cellules endommagées
  • Les cellules souches induisent également la formation de nouvelles cellules saines, conduisant à de meilleurs résultats à long terme
  • Procédure relativement non invasive
  • Maladie du greffon contre l'hôte lorsque des cellules de donneur sont utilisées
  • Possibilités que le traitement ne fonctionne pas

Les avantages ne l’emportent-ils pas sur les risques ?

Admissibilité

Comment vérifier s’ils sont de bons candidats à une greffe de cellules souches pour la drépanocytose ?

Comme plusieurs facteurs doivent être considérés en premier lieu, votre médecin est la personne la mieux placée pour répondre à cette question.

Cependant, nous avons dressé une liste générale d’exigences pour vous aider à démarrer :

Eligibility criteria for stem cell transplant for sickle cell disease

  • Diagnostic confirmé par tests génétiques
  • Devrait avoir des symptômes graves
  • Doit avoir des organes fonctionnant de manière optimale
  • N'aurait pas dû subir de greffe de cellules souches au cours des trente derniers jours
  • Ne devrait pas avoir d’antécédents de transplantation d’organes ou tout autre problème médical majeur

La greffe de cellules souches pour la drépanocytose est principalement pratiquée chez les enfants de moins de seize ans qui présentent de graves complications liées à la maladie.

Pour les adultes, il n’est pas recommandé car les risques liés au traitement augmentent avec l’âge. Mais des recherches sont en cours sur de nouvelles méthodes qui pourraient bientôt faire des greffes de cellules souches chez les adultes une réalité réussie.

Types de drépanocytose traités par greffe de cellules souches

Types of sickle cell disease treated with stem cell transplant

Il existe plusieurs types de drépanocytose, et presque tous ont été traités avec succès par des greffes de cellules souches.

Comment, demandez-vous ?

 

Nous avons tout présenté pour vous dans le tableau ci-dessous.

Type de drépanocytoseComment les cellules souches aident
Maladie de l'hémoglobine SS
  • Il s’agit du type de maladie des cellules souches le plus courant et celui qui présente les symptômes les plus graves.
  • Les cellules souches remplacent les globules rouges endommagés, améliorant ainsi leur capacité à transporter l’oxygène et réduisant l’anémie.
Maladie de l'hémoglobine SC
  • Il s’agit du deuxième type de drépanocytose le plus courant et ses symptômes sont légèrement moins graves.
  • Les cellules souches sont injectées directement dans la moelle osseuse, où elles remplacent les globules rouges endommagés.
  • Les cellules souches libèrent également des facteurs de croissance, favorisant la formation de globules rouges sains.
Hémoglobine SB+ (bêta) Thalassémie
  • Dans ce type de drépanocytose, la taille des globules rouges est réduite.
  • Même si les symptômes ne sont pas graves, l'anémie est toujours présente.
  • Les cellules souches peuvent réparer les globules rouges afin qu’ils retrouvent leur taille saine.

Procédure de greffe de cellules souches pour la drépanocytose

Si vous envisagez une greffe de cellules souches, vous pourriez être intéressé à en savoir plus sur la procédure, n’est-ce pas ?

Procedure for stem cell transplant for sickle cell disease

Bien que la greffe de cellules souches dans le cadre de la drépanocytose puisse sembler intimidante, il s’agit en réalité d’une procédure assez simple.

Étape 1 : Conditionnement
  • La première étape consiste à préparer votre moelle osseuse à recevoir des cellules souches saines.
  • Une chimiothérapie à haute dose est effectuée pour éliminer tous les globules rouges défectueux.
  • Cela peut durer une semaine à dix jours.
Étape 2 : Extraction des cellules souches
  • Le donneur reçoit des facteurs de croissance un ou deux jours avant cette procédure pour augmenter le nombre de cellules souches dans sa moelle osseuse.
  • Le tissu de moelle osseuse est extrait de l'os de la hanche.
  • Cette procédure se déroule sous anesthésie locale, garantissant une expérience sans douleur, et ne dure qu'une heure ou deux.
Étape 3 : Préparation des cellules souches
  • Les cellules souches sont séparées de votre moelle osseuse ou de votre tissu adipeux à l'aide d'une technique appelée « Technique du gradient de densité ».
  • Cette partie se déroule dans un laboratoire de cellules souches et dure environ quatre heures.
  • Le produit final est une solution concentrée de cellules souches.
Étape 4 : Greffe de cellules souches
  • Les cellules souches sont directement injectées dans votre moelle osseuse.
  • Cette étape est réalisée environ une semaine après la fin de la chimiothérapie.
  • Cela ne prend que quelques heures et une anesthésie locale est administrée pour vous garder complètement à l'aise.

Comme vous pouvez le constater, l’ensemble de la procédure ne dure que huit à neuf heures environ.

Elle est cependant étalée sur deux ou trois jours pour un meilleur confort des patients. Vous devrez peut-être également rester à l’hôpital pendant une semaine après l’intervention.

À quoi s'attendre après une greffe de cellules souches pour la drépanocytose

Êtes-vous inquiet de ce qui se passera une fois la procédure terminée ?

Vous serez heureux de savoir que vous pourrez reprendre vos activités quotidiennes une semaine ou dix jours après votre intervention.

Immédiatement après l’intervention, vous pourriez ressentir un mal de tête ou des nausées. Cependant, cela est passager et se résout en quelques heures. Aucun effet secondaire à long terme n’a jamais été signalé dans aucune étude clinique, ce qui en fait une procédure totalement sûre.

Faites le premier pas vers la guérison.Prenez contact avec nouspour votre traitement.

Safe

Nous devons noter ici que vous pourriez encore ressentir les effets secondaires dechimiothérapieà ce point. Il vous sera également demandé de prendre des immunosuppresseurs pendant un certain temps, ce qui peut entraîner des effets secondaires comme des nausées et des vomissements.

Ainsi, même si la thérapie par cellules souches elle-même n’a pratiquement aucun effet secondaire, les séquelles de la chimiothérapie peuvent certainement vous rendre malheureux pendant quelques semaines. Dans les cas graves, votre spécialiste vous prescrira quelque chose pour soulager les symptômes.

Considérations sur les soins post-greffe et le mode de vie

Parlons de ce qui se passe après une greffe de cellules souches. Cette période est cruciale pour la reprise et le succès à long terme. C'est un voyage qui nécessite une navigation prudente, et nous sommes là pour vous guider à travers celui-ci.

  • Soins post-transplantation immédiats-Dans les premiers jours ou semaines suivant la greffe, l’accent est mis sur la gestion des effets secondaires et la prévention des infections. Vous resterez probablement à l'hôpital pendant cette période, où les médecins suivront de près vos progrès.
  • Gestion des médicaments-Les médicaments post-greffe sont vos nouveaux meilleurs amis. Ils visent principalement à prévenir le rejet et à lutter contre les infections. Il est essentiel de les prendre comme prescrit et d'être conscient de leurs effets. N'hésitez pas à demander à votre médecin tout ce qui vous semble anormal.
  • Régime alimentaire et nutrition-Votre corps vient de subir un événement majeur et il a besoin du bon carburant pour récupérer. Pensez à la nourriture dans le cadre de votre traitement. Une alimentation équilibrée, riche en fruits, légumes et protéines contribue à renforcer votre système immunitaire. Et n’oubliez pas que certains aliments peuvent être interdits afin de réduire le risque d’infection.
  • Activité physique et réadaptation-Bouger son corps est important, mais tout est une question d'équilibre. Commencez lentement, peut-être en marchant légèrement, et augmentez progressivement votre activité. La physiothérapie peut également jouer un rôle important dans la récupération de vos forces.
  • Soutien psychologique et émotionnel-Il est normal de ressentir un tourbillon d’émotions après une telle procédure qui change la vie. Si vous vous sentez dépassé, parlez-en à quelqu'un. Qu'il s'agisse d'un conseiller ou d'un groupe de soutien, ne sous-estimez pas le pouvoir du soutien émotionnel.
  • Surveillance de la santé à long terme-Les contrôles réguliers sont une partie non négociable de la vie après la greffe. Ces rendez-vous ne visent pas seulement à détecter rapidement les problèmes potentiels ; il s’agit également de s’assurer que tout est sur la bonne voie pour une reprise réussie.
  • Ajustements du style de vie-Le retour à une vie « normale » prend du temps. Soyez patient avec vous-même. Il n'y a rien de mal à reprendre le travail et les activités sociales. Faites également attention à des choses comme les voyages et les vaccinations – votre système immunitaire n’est plus ce qu’il était.
  • Systèmes de support-Avoir un réseau de soutien solide fait toute la différence. Qu’il s’agisse de votre famille, de vos amis ou d’autres patients, comptez sur eux. Et pour les soignants, n’oubliez pas que votre rôle est essentiel dans ce voyage.

Pour conclure, les soins post-greffe consistent à avancer étape par étape et à écouter votre corps et votre équipe médicale. C'est un chemin vers un nouveau départ, et nous sommes là pour vous aider à le parcourir en toute confiance.

Résultats

Results

Le traitement par cellules souches commence à donner des résultats positifs environ trois à quatre semaines après la greffe. Les cellules souches continuent à former de nouveaux globules rouges jusqu'à un an après la procédure initiale.

Pendant cette période, vous constaterez une amélioration constante de vos symptômes et de vos résultats de laboratoire.

Vous pouvez vous attendre à :

Improvements after stem cell transplant for sickle cell disease

  • Une réduction de la gravité de l’anémie et de la douleur
  • De meilleurs taux d'hémoglobine dans vos analyses de sang
  • Amélioration de la forme des globules rouges sur votre frottis sanguin

Malheureusement, ces résultats ne sont pas encore permanents. Vous devrez peut-être répéter votre greffe dans quelques années. Cependant, cela n’est fait que si vous présentez des symptômes graves.

Taux de réussite de la greffe de cellules souches pour la drépanocytose 

Êtes-vous curieux de connaître le taux de réussite du traitement?

Success rate of stem cell transplant for sickle cell disease

Jusqu’à présent, il n’existe aucun remède contre la drépanocytose. Le taux de réussite de cette pathologie se mesure par une espérance de vie de quatre ans après l’intervention.

Chez les enfants, le taux de réussite de cette procédure est étonnant91%! Chez l'adulte, ce taux baisse légèrement à85%.

Et si la greffe de cellules souches pour la drépanocytose ne fonctionne pas ?

Dans environ 15 % des cas, la greffe de cellules souches ne fonctionne pas et la moelle osseuse continue de produire des globules rouges défectueux.

Inquiet, que se passe-t-il si vous tombez dans ces 15 % ?

Dans de telles situations, le cycle des cellules souches peut se répéter. Cependant, cela ne peut être fait qu’après une analyse approfondie par votre hématologue. Vous devez être suffisamment en forme pour subir une autre série de chimiothérapie avant la nouvelle greffe.

Environ 22 % des patients présentent également une rechute. Dans les cas agressifs, la rechute survient dans les six mois suivant la greffe. Dans quelques cas, la rechute apparaît un ou deux ans après l’intervention.

Étant donné que la greffe de cellules souches est actuellement le seul traitement capable d’inverser la drépanocytose, il est sage de répéter un cycle à ce stade.

Coût de la greffe de cellules souches pour la drépanocytose

Cost of stem cell transplant for sickle cell disease

Comment une greffe de cellules souches affecte-t-elle mon compte bancaire ?

C’est l’une des questions les plus critiques pour tout traitement médical.

Le coût d'une greffe de cellules souches pour la drépanocytose dépend de plusieurs facteurs, notamment la gravité de votre état, les honoraires de votre spécialiste et l'établissement que vous choisissez pour votre traitement.

En Inde, ce traitement vous coûtera7 000 à 30 000 euros. Ce coût comprend votre séjour à l’hôpital et tous les tests de diagnostic. En comparaison, le même traitement coûte plus de50 000 dollarsaux Etats-Unis!

La bonne nouvelle est que depuis que cette procédure est approuvée par la FDA, quelques assurances médicales ont commencé à couvrir une partie ou la totalité des coûts. Toutefois, le nombre de compagnies d’assurance proposant ce service reste encore limité à l’heure actuelle.

Une recherche expliquant la portée et les défis actuels et futurs de la greffe de cellules souches pour l'anémie falciforme

La greffe de cellules souches drépanocytaires a parcouru un long chemin au cours des trente dernières années. Le taux de survie à long terme est passé de25%à90%

Le traitement par cellules souches est également le seul traitement capable d’inverser cette maladie. Cependant, quelques défis subsistent.

Les chercheurs doivent encore travailler à réduire les taux de rechute. Il existe également certaines divergences dans la méthode d’administration des cellules souches et dans le type de cellules souches utilisées, qui doivent être corrigées.

Néanmoins, le traitement par cellules souches a le potentiel de guérir un jour la drépanocytose, et nous suivrons certainement ces développements avec intérêt.

Pensez-vous que la thérapie par cellules souches est le bon traitement pour votre maladie ?

Appelez aujourd'huiet obtenez une consultation gratuite !

Référence:

https://www.ncbi.nlm.nih.gov

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Question and Answers

Does stem cell therapy help Parkinson’s disease?

Female | 70

Stem cell treatment may be an option to relieve symptoms of Parkinson's disease. For a better understanding talk to the specialists

Answered on 12th Mar '24

Dr. Pradeep Mahajan

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When will available stem cells dental implants

Male | 24

Stem cell implantation in dentistry is not fully tested, and these dental implants are not widely used. You should consult with a qualified dental professional such as a periodontist or an oral surgeon, so that they can determine the best treatment plan for your situation.

Answered on 27th Feb '24

Dr. Pradeep Mahajan

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my son age three yrs dianosed with sickle blood disorder 68% request kindly advise about stem cell therapy and cost of treatmen thanks and regards jawahar lal

Male | 3

Bone marrow transplant/stem cell transplant for sickle cell disease is an effective treatment. I urge you to see a specialist in sickle cell disease for the possibilities out there. Therefore, they will be able to mentor you on the treatment cost and its feasibility. 

Answered on 24th Feb '24

Dr. Pradeep Mahajan

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