هناك حالة نادرة تعرف باسم اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي (oHCM) تحدث بسبب سماكة عضلة القلب.قلبعضلة. الحاجز،قلبالجدار الذي يفصل بين الجانبين الأيمن والأيسر، هو المكان الذي يحدث فيه بشكل رئيسي. تدفق الدم منقلبيتم إعاقة بقية الجسم بواسطة HCM الانسدادي.
على الرغم من أن oHCM يمكن أن يسبب أعراضًا حادة وحتى الموت، إلا أن شدته تختلف. الأعراض الرئيسية هي الخفقان، وضيق التنفس، وذمة الأطراف، وانخفاض القدرة على ممارسة الرياضة. هذه الحالة لها تأثير سلبي كبير على الحياة اليومية ونوعية الحياة.
وفقطبيب القلب،دكتور دينيس سورينتينو,
أكثر أمراض القلب والأوعية الدموية الوراثية انتشارًا هو اعتلال عضلة القلب الضخامي. ويتأثر به واحد من كل 500 شخص حول العالم. وفي الهند، كان هناك 2.4 مليون مصاب بمرض HCM بحلول عام 2017، وفقًا للتقديرات.
المزيد عن اعتلال عضلة القلب الضخامي
وفقا للدكتور.جون لاندري، مسجلمعالج الجهاز التنفسي,
"يمكن أن يختلف تطور HCM بشكل كبير من فرد إلى آخر. قد لا يعاني بعض الأشخاص المصابين بـ HCM من أية أعراض ويعيشون حياة طبيعية، بينما قد يعاني آخرون من أعراض ومضاعفات كبيرة. يمكن أن يتقدم مرض HCM ببطء على مدى سنوات عديدة، أو يمكن أن يتقدم بسرعة أكبر، اعتمادًا على مجموعة متنوعة من العوامل، بما في ذلك شدة الحالة، ووجود عوامل خطر أخرى مثل ارتفاع ضغط الدم، واستجابة الفرد للمرض.علاج.”
هدفعلاجلـ HCM هو تقليل خطر حدوث مضاعفات، مثلقلبالفشل وعدم انتظام ضربات القلب، وتحسين نوعية حياة الفرد.
مافاكامتن(كامزيوس)، وهو دواء لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي، حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء. أظهر البالغون الذين يعانون من أعراض اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي من الدرجة II-III من جمعية القلب في نيويورك (NYHA) تحسينات في القدرة الوظيفية والأعراض بعد استخدام مافاكامتن.
مافاكامتن هو مثبط تفارغيعضلات قلبيةالميوسين. وفي أبريل 2022، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على هذا الجديدعلاجلاعتلال عضلة القلب. Mavacamten هو المانع الأول والوحيد القابل للانعكاس والمرخص من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للأفراد الذين يعانون من HCM الانسدادي العرضي. تمت الموافقة على جرعات 2.5 ملغ، 5 ملغ، 10 ملغ، و 15 ملغ من قبل إدارة الغذاء والدواء.
بحثت تجربة EXPLORER-HCM في فعالية وسلامة المافاكامتن لعلاج NYHA من الدرجة II-III oHCM. تم توزيع المشاركين البالغين في التجربة بشكل عشوائي على عقار مافاكامتن أو دواء وهمي لمدة 30 أسبوعًا. بعد الدراسة، أظهر 37% من أولئك الذين تلقوا عقار مافاكامتن تحسنًا في نقطة النهاية التي تقيّم القدرة على ممارسة الرياضة والأعراض، مقابل 17% من أولئك الذين تلقوا علاجًا وهميًا.
نتائج تجربة EXPLORER-HCM
تم استخدام البيانات من المرحلة الثالثة من تجربة EXPLORER-HCM لدعمموافقة. كان هناك 251 مريضا في المحاكمة. كشفت نتائج التجربة أن مافاكامتن كان له تأثير علاجي كبير. كانت التحسينات في الأعراض والحالة الوظيفية ونوعية الحياة ذات أهمية سريرية. تم تعزيز قدرة mavacamten على تقليل انسداد البطين الأيسر بالمثل. جميع نقاط النهاية الأولية والثانوية، وفقا للباحثين، كانت مستوفاة.
أفاد العديد من المشاركين في التجربة السريرية الذين كانوا يستخدمون مافاكامتن عن تحسن في تحمل التمارين الرياضية وانخفاض في ضيق التنفس أثناء تناول الدواء. أظهر قياس القدرة على ممارسة التمارين الرياضية والأعراض تحسنًا لدى 37 بالمائة من الأشخاص الخاضعين للتجربة الذين تلقوا عقار مافاكامتن. وبالمقارنة، كان لدى مجموعة الدواء الوهمي 17% من الأفراد. ووفقا للتجارب، أدى الدواء إلى تحسين نوعية وكمية الحياة مقارنة بالعلاج الوهمي.
معلومات السلامة
يباع Mavacamten تحت الاسم التجاري Camzyos. الصندوق الأسود يحذر من خطورةقلبالفشل موجود على ملصق Camzyos. تنقبض عضلة القلب بشكل أقل عند تناول مافاكامتن. قد يؤدي هذا إلىعضلات قلبيةفشل أو توقف البطينين عن العمل بشكل كامل. Camzyos يزيد من خطرقلبالفشل ويقللعضلات قلبيةتقلص العضلات لدى المرضى الذين يعانون من حالات متزامنة كبيرة، بما في ذلك الالتهابات الشديدة أو عدم انتظام ضربات القلب.
يجب متابعة المرضى الذين يتلقون Camzyos من خلال مخطط صدى القلب بسبب المخاطر المحتملةقلبفشل. يجب على المرضى أيضًا تجنب الأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية والتي تؤثر على عملية التمثيل الغذائي في Camzyos.
لا يمكن الوصول إلى Camzyos إلا من خلال برنامج مقيد يسمى استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف من آثار Camzyos. ويرجع ذلك إلى احتمال ظهور أعراض أو تهديد للحياةقلبالفشل أثناء أو بعد تناول الدواء. يساهم برنامج REMS في الاستخدام الآمن من خلال تقليل خطر الإصابة بقصور القلب الناتج عن الضعفقلبتقلص العضلات.
مرجع:
