Eine seltene Erkrankung, die als obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie (oHCM) bekannt ist, wird durch eine Verdickung der Gebärmutter hervorgerufenHerzMuskel. Das Septum, dasHerzIn der Wand, die die rechte und linke Seite trennt, kommt es hauptsächlich vor. Blutfluss aus demHerzzum Rest des Körpers wird durch obstruktives HCM behindert.
Obwohl oHCM schwere Symptome hervorrufen und sogar zum Tod führen kann, ist der Schweregrad unterschiedlich. Die Hauptsymptome sind Herzklopfen, Atemnot, Ödeme an den Gliedmaßen und eine verminderte körperliche Leistungsfähigkeit. Die Erkrankung hat erhebliche negative Auswirkungen auf das tägliche Leben und die Lebensqualität.
EntsprechendKardiologe,Denise Sorrentino,
Die häufigste erbliche Herz-Kreislauf-Erkrankung ist die hypertrophe Kardiomyopathie. Einer von 500 Menschen weltweit ist davon betroffen. Schätzungen zufolge gab es in Indien im Jahr 2017 2,4 Millionen HCM-Patienten.
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Laut Dr.John Landry, ein RegistrierterAtemtherapeuten,
„Der Verlauf von HCM kann von Person zu Person sehr unterschiedlich sein. Manche Menschen mit HCM haben möglicherweise keine Symptome und führen ein normales Leben, während bei anderen erhebliche Symptome und Komplikationen auftreten können. HCM kann über viele Jahre hinweg langsam oder schneller fortschreiten, abhängig von einer Vielzahl von Faktoren, einschließlich der Schwere der Erkrankung, dem Vorhandensein anderer Risikofaktoren wie Bluthochdruck und der Reaktion des Einzelnen daraufBehandlung.”
Das Ziel vonBehandlungBei HCM geht es darum, das Risiko von Komplikationen zu verringern, wie zHerzHerzversagen und Herzrhythmusstörungen zu lindern und die Lebensqualität des Einzelnen zu verbessern.
Mavacamten(Camzyos), ein Medikament zur Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie, hat die FDA-Zulassung erhalten. Bei Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HCM) der Klasse II-III der New York Heart Association (NYHA) kam es nach der Anwendung von Mavacamten zu einer Verbesserung der Funktionsfähigkeit und der Symptome.
Mavacamten ist ein allosterischer Inhibitor vonHerzMyosin. Im April 2022 genehmigte die FDA dieses neue ProduktBehandlungfür Kardiomyopathie. Mavacamten ist der erste und einzige von der FDA zugelassene allosterische und reversible Inhibitor für Personen mit symptomatischer obstruktiver HCM. Die Dosierungen 2,5 mg, 5 mg, 10 mg und 15 mg wurden von der FDA zugelassen.
Die EXPLORER-HCM-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten zur Behandlung von oHCM der NYHA-Klasse II–III. Erwachsene Teilnehmer der Studie erhielten nach dem Zufallsprinzip 30 Wochen lang entweder Mavacamten oder ein Placebo. Nach der Studie zeigten 37 % derjenigen, die Mavacamten erhielten, eine Verbesserung bei einem Endpunkt zur Beurteilung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Symptome, im Gegensatz zu 17 % derjenigen, die ein Placebo erhielten.
Ergebnisse der EXPLORER-HCM-Studie
Daten aus der Phase-3-Explorer-HCM-Studie wurden zur Unterstützung verwendetGenehmigung. An der Studie nahmen 251 Patienten teil. Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass Mavacamten eine erhebliche therapeutische Wirkung hatte. Die Verbesserungen der Symptome, des Funktionsstatus und der Lebensqualität waren klinisch signifikant. Die Fähigkeit von Mavacamten, die linksventrikuläre Blockade zu reduzieren, wurde ebenfalls verbessert. Alle primären und sekundären Endpunkte wurden nach Angaben der Forscher erfüllt.
Zahlreiche Teilnehmer der klinischen Studie, die Mavacamten einnahmen, berichteten von einer verbesserten Belastungstoleranz und einer geringeren Atemnot während der Einnahme des Medikaments. Eine Messung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der Symptome zeigte eine Verbesserung bei 37 Prozent der Studienteilnehmer, die Mavacamten erhielten. Im Vergleich dazu umfasste die Placebogruppe 17 % der Personen. Den Studien zufolge verbesserte das Medikament die Lebensqualität und -quantität im Vergleich zum Placebo.
Sicherheitsinformation
Mavacamten wird unter dem Markennamen Camzyos verkauft. Eine Black-Box-Warnung vor der Gefahr vonHerzAuf dem Etikett von Camzyos steht ein Fehler. Bei der Einnahme von Mavacamten zieht sich der Herzmuskel weniger zusammen. Dies kann dazu führenHerzzu einem Ausfall oder einem vollständigen Funktionsausfall der Ventrikel führen. Camzyos erhöht das Risiko vonHerzAusfall und reduziertHerzMuskelkontraktion bei Patienten mit schwerwiegenden gleichzeitig auftretenden Erkrankungen, einschließlich schwerer Infektionen oder Herzrhythmusstörungen.
Bei Patienten, die Camzyos erhalten, müssen aufgrund des potenziellen Risikos Echokardiogramme durchgeführt werdenHerzVersagen. Patienten müssen außerdem rezeptfreie und verschreibungspflichtige Medikamente meiden, die den Stoffwechsel von Camzyos beeinflussen.
Auf Camzyos kann nur über ein eingeschränktes Programm namens Camzyos Risk Evaluation and Mitigation Strategy zugegriffen werden. Dies ist auf die Möglichkeit einer symptomatischen oder lebensbedrohlichen Entwicklung zurückzuführenHerzVersagen während oder nach der Einnahme von Medikamenten. Das REMS-Programm trägt zur sicheren Anwendung bei, indem es die Gefahr einer Herzinsuffizienz durch geschwächte Menschen verringertHerzMuskelkontraktion.
Referenz:
