Une maladie rare connue sous le nom de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMOH) est provoquée par l'épaississement de lacœurmuscle. Le septum, lecœurmur qui divise ses côtés droit et gauche, c'est là qu'il se produit principalement. Le sang coule ducœurau reste du corps est entravé par une HCM obstructive.
Bien que l'oHCM puisse produire des symptômes graves, voire la mort, sa gravité varie. Les principaux symptômes sont des palpitations, un essoufflement, un œdème des membres et une capacité réduite à faire de l'exercice. Cette pathologie a une influence négative considérable sur la vie quotidienne et la qualité de vie.
SelonCardiologue,Dr Denise Sorrentino,
La maladie cardiovasculaire héréditaire la plus répandue est la cardiomyopathie hypertrophique. Une personne sur 500 dans le monde en est concernée. En Inde, selon les estimations, 2,4 millions de personnes souffraient de HCM en 2017.
En savoir plus sur la cardiomyopathie hypertrophique
Selon le Dr.John Landry, un inscritThérapeute de la respiration,
« La progression de la HCM peut varier considérablement d’un individu à l’autre. Certaines personnes atteintes de CMH peuvent ne présenter aucun symptôme et mener une vie normale, tandis que d’autres peuvent présenter des symptômes et des complications importants. La CMH peut progresser lentement sur plusieurs années, ou elle peut progresser plus rapidement, en fonction de divers facteurs, notamment la gravité de la maladie, la présence d'autres facteurs de risque tels que l'hypertension artérielle et la réponse de l'individu àtraitement.”
L'objectif detraitementpour HCM est de réduire le risque de complications, telles quecœurl'échec et les arythmies, et pour améliorer la qualité de vie de l'individu.
Mavacamten(Camzyos), un médicament destiné au traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive, a reçu l'approbation de la FDA. Les adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (HCM) symptomatique de classe II-III de la New York Heart Association (NYHA) ont montré des améliorations de la capacité fonctionnelle et des symptômes après l'utilisation de mavacamten.
Le mavacamten est un inhibiteur allostérique decardiaquela myosine. En avril 2022, la FDA a approuvé ce nouveautraitementpour la cardiomyopathie. Mavacamten est le premier et le seul inhibiteur allostérique et réversible autorisé par la FDA pour les personnes atteintes de HCM obstructive symptomatique. Les doses de 2,5 mg, 5 mg, 10 mg et 15 mg ont été approuvées par la FDA.
L'essai EXPLORER-HCM a étudié l'efficacité et l'innocuité du mavacamten pour traiter l'oHCM de classe II-III de la NYHA. Les participants adultes à l'essai ont été assignés au hasard soit au mavacamten, soit à un placebo pendant 30 semaines. Après l'étude, 37 % de ceux qui ont reçu du mavacamten ont montré une amélioration sur un critère d'évaluation évaluant la capacité à l'exercice et les symptômes, contre 17 % de ceux qui ont reçu un placebo.
Résultats de l'essai EXPLORER-HCM
Les données de l’essai de phase 3 EXPLORER-HCM ont été utilisées pour étayer l’étudeapprobation. Il y avait 251 patients dans l'essai. Les résultats de l'essai ont révélé que le mavacamten avait un impact thérapeutique significatif. Les améliorations des symptômes, de l'état fonctionnel et de la qualité de vie étaient cliniquement significatives. La capacité du mavacamten à réduire le blocage ventriculaire gauche a été également améliorée. Selon les enquêteurs, tous les critères d'évaluation primaires et secondaires ont été satisfaits.
De nombreux participants à l’essai clinique qui utilisaient du mavacamten ont signalé une meilleure tolérance à l’exercice et une diminution de l’essoufflement pendant la prise du médicament. Une mesure de la capacité d'exercice et des symptômes a montré une amélioration chez 37 pour cent des sujets de l'essai ayant reçu du mavacamten. En comparaison, le groupe placebo comptait 17 % des individus. Selon les essais, le médicament a amélioré la qualité et la durée de vie par rapport au placebo.
Information de sécurité
Mavacamten est vendu sous la marque Camzyos. Une boîte noire avertissant du danger decœurl'échec est présent sur l'étiquette de Camzyos. Le muscle cardiaque se contracte moins lors de la prise de mavacamten. Cela peut entraînercardiaquedéfaillance ou arrêter complètement les ventricules de fonctionner. Camzyos augmente le risque decœuréchec et réduitcardiaquecontraction musculaire chez les patients présentant des affections concomitantes majeures, notamment des infections graves ou des arythmies.
Les patients recevant Camzyos doivent être suivis par des échocardiogrammes en raison du risque potentiel decœuréchec. Les patients doivent également éviter les médicaments en vente libre et sur ordonnance affectant le métabolisme de Camzyos.
Camzyos n'est accessible que via un programme restreint appelé Stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques de Camzyos. Cela est dû à la possibilité de développer des symptômes ou un danger de mort.cœuréchec pendant ou après la prise de médicaments. Le programme REMS contribue à une utilisation sûre en réduisant le risque d'insuffisance cardiaque provoquée par uncœurcontraction musculaire.
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