ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (ओएचसीएम) नामक एक दुर्लभ स्थिति इसके मोटे होने के कारण होती हैदिलमाँसपेशियाँ। सेप्टम, ददिलदीवार जो इसके दाएं और बाएं हिस्से को विभाजित करती है, वहीं पर यह मुख्य रूप से होता है। से खून बहता हैदिलशरीर के बाकी हिस्सों को अवरोधक एचसीएम द्वारा बाधित किया जाता है।
हालाँकि ओएचसीएम गंभीर लक्षण पैदा कर सकता है और यहाँ तक कि मृत्यु भी हो सकती है, इसकी गंभीरता अलग-अलग होती है। मुख्य लक्षण हैं घबराहट, सांस फूलना, अंगों में सूजन और व्यायाम करने की क्षमता में कमी। इस स्थिति का दैनिक जीवन और जीवन की गुणवत्ता पर काफी नकारात्मक प्रभाव पड़ता है।
के अनुसारहृदय रोग विशेषज्ञ,डॉ. डेनिस सोरेंटिनो,
सबसे प्रचलित वंशानुगत हृदय रोग हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी है। दुनिया भर में 500 में से एक व्यक्ति इससे प्रभावित है। अनुमान के मुताबिक, भारत में 2017 तक 2.4 मिलियन एचसीएम पीड़ित थे।
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डॉ के अनुसार.जॉन लैंड्री, एक पंजीकृतश्वसन चिकित्सक,
“एचसीएम की प्रगति एक व्यक्ति से दूसरे व्यक्ति में व्यापक रूप से भिन्न हो सकती है। एचसीएम वाले कुछ लोगों में कोई लक्षण नहीं हो सकता है और वे सामान्य जीवन जी सकते हैं, जबकि अन्य को महत्वपूर्ण लक्षण और जटिलताओं का अनुभव हो सकता है। एचसीएम कई वर्षों में धीरे-धीरे प्रगति कर सकता है, या यह अधिक तेजी से प्रगति कर सकता है, जो विभिन्न कारकों पर निर्भर करता है, जिसमें स्थिति की गंभीरता, उच्च रक्तचाप जैसे अन्य जोखिम कारकों की उपस्थिति और व्यक्ति की प्रतिक्रिया शामिल है।इलाज.”
का लक्ष्यइलाजएचसीएम का उद्देश्य जटिलताओं के जोखिम को कम करना है, जैसेदिलविफलता और अतालता, और व्यक्ति के जीवन की गुणवत्ता में सुधार करना।
मावाकैमटेन(कैमज़ियोस), ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी के इलाज के लिए एक दवा को एफडीए की मंजूरी मिल गई है। रोगसूचक न्यूयॉर्क हार्ट एसोसिएशन (एनवाईएचए) वर्ग II-III ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी (एचसीएम) वाले वयस्कों ने मावाकैमटेन का उपयोग करने के बाद कार्यात्मक क्षमता और लक्षणों में सुधार दिखाया है।
मावाकैम्टेन एक एलोस्टेरिक अवरोधक हैदिल कामायोसिन. अप्रैल 2022 में, FDA ने इस नए को मंजूरी दे दीइलाजकार्डियोमायोपैथी के लिए. मावाकैमटेन रोगसूचक अवरोधक एचसीएम वाले व्यक्तियों के लिए एफडीए द्वारा लाइसेंस प्राप्त पहला और एकमात्र एलोस्टेरिक और प्रतिवर्ती अवरोधक है। 2.5 मिलीग्राम, 5 मिलीग्राम, 10 मिलीग्राम और 15 मिलीग्राम की खुराक को एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था।
एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण ने एनवाईएचए वर्ग II-III ओएचसीएम के उपचार के लिए मावाकैमटेन की प्रभावकारिता और सुरक्षा की जांच की। परीक्षण में वयस्क प्रतिभागियों को यादृच्छिक रूप से 30 सप्ताह के लिए या तो मावाकैमटेन या प्लेसिबो सौंपा गया था। अध्ययन के बाद, मावाकैमटेन प्राप्त करने वालों में से 37% ने व्यायाम क्षमता और लक्षणों का आकलन करने वाले समापन बिंदु पर सुधार दिखाया, जबकि प्लेसबो प्राप्त करने वालों में से 17% ने सुधार दिखाया।
एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण के निष्कर्ष
चरण 3 एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण के डेटा का समर्थन करने के लिए उपयोग किया गया थाअनुमोदन. ट्रायल में 251 मरीज थे. परीक्षण के निष्कर्षों से पता चला कि मावाकैम्टेन का महत्वपूर्ण चिकित्सीय प्रभाव था। लक्षणों, कार्यात्मक स्थिति और जीवन की गुणवत्ता में सुधार चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण थे। बाएं निलय की रुकावट को कम करने के लिए मावाकैमटेन की क्षमता को भी इसी तरह बढ़ाया गया था। जांचकर्ताओं के अनुसार, सभी प्राथमिक और माध्यमिक समापन बिंदु संतुष्ट थे।
क्लिनिकल परीक्षण में मावाकैमटेन का उपयोग करने वाले कई प्रतिभागियों ने दवा लेने के दौरान व्यायाम सहनशीलता में सुधार और सांस फूलना कम होने की सूचना दी। व्यायाम क्षमता और लक्षणों के माप से मावाकैमटेन प्राप्त करने वाले 37 प्रतिशत परीक्षण विषयों में सुधार देखा गया। तुलनात्मक रूप से, प्लेसीबो समूह में 17% व्यक्ति थे। परीक्षणों के अनुसार, दवा ने प्लेसीबो की तुलना में जीवन की गुणवत्ता और मात्रा में सुधार किया।
सुरक्षा संबंधी जानकारी
Mavacamten को Camzyos ब्रांड नाम के तहत बेचा जाता है। के खतरे के बारे में चेतावनी देने वाला एक ब्लैक बॉक्सदिलविफलता Camzyos के लेबल पर मौजूद है। मावाकैमटेन लेने पर हृदय की मांसपेशियां कम सिकुड़ती हैं। इसका परिणाम ये हो सकता हैदिल कानिलय की विफलता या पूरी तरह से काम करना बंद कर देना। कैमज़ियोस का खतरा बढ़ जाता हैदिलविफलता और कम कर देता हैदिल कागंभीर संक्रमण या अतालता सहित प्रमुख सहवर्ती स्थितियों वाले रोगियों में मांसपेशियों में संकुचन।
संभावित जोखिम के कारण कैमज़ियोस प्राप्त करने वाले मरीजों को इकोकार्डियोग्राम के साथ पालन किया जाना चाहिएदिलअसफलता। मरीजों को कैमज़ियोस के चयापचय को प्रभावित करने वाली ओवर-द-काउंटर और प्रिस्क्रिप्शन दवाओं से भी बचना चाहिए।
Camzyos केवल Camzyos जोखिम मूल्यांकन और शमन रणनीति नामक एक प्रतिबंधित कार्यक्रम के माध्यम से ही पहुंच योग्य है। यह रोगसूचक या जीवन-घातक लक्षण विकसित होने की संभावना के कारण हैदिलदवा लेने के दौरान या बाद में विफलता। आरईएमएस कार्यक्रम कमजोर लोगों के कारण होने वाले हृदय विफलता के खतरे को कम करके सुरक्षित उपयोग में योगदान देता हैदिलमांसपेशी में संकुचन।
संदर्भ:
