Редкое состояние, известное как обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия (ОКМП), возникает в результате утолщениясердцемышца. Перегородка,сердцестена, разделяющая его правую и левую стороны, является местом, где он в основном встречается. Отток крови изсердцеостальной части тела препятствует обструктивная ГКМП.
Хотя оГКМП может вызывать серьезные симптомы и даже смерть, ее тяжесть варьируется. Основными симптомами являются сердцебиение, одышка, отек конечностей и снижение способности к физической нагрузке. Это состояние оказывает значительное негативное влияние на повседневную жизнь и ее качество.
В соответствии сКардиолог,Доктор Дениз Соррентино,
Наиболее распространенным наследственным сердечно-сосудистым заболеванием является гипертрофическая кардиомиопатия. Им страдает один из 500 человек во всем мире. По оценкам, к 2017 году в Индии насчитывалось 2,4 миллиона больных ГКМП.
Подробнее о гипертрофической кардиомиопатии
По словам доктораДжон Лэндри, зарегистрированныйРеспираторный терапевт,
«Прогрессирование ГКМП может широко варьироваться от одного человека к другому. Некоторые люди с ГКМП могут не иметь симптомов и вести нормальную жизнь, в то время как у других могут наблюдаться серьезные симптомы и осложнения. ГКМП может прогрессировать медленно в течение многих лет или может прогрессировать быстрее, в зависимости от множества факторов, включая тяжесть состояния, наличие других факторов риска, таких как высокое кровяное давление, и реакцию человека науход.”
Цельуходдля ГКМП заключается в снижении риска осложнений, таких каксердценедостаточность и аритмии, а также улучшить качество жизни человека.
Мавакамтен(Camzyos), препарат для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии, получил одобрение FDA. У взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (ГКМП) II-III класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) после применения мавакамтена наблюдалось улучшение функциональных возможностей и симптомов.
Мавакамтен – аллостерический ингибиторсердечныймиозин. В апреле 2022 года FDA одобрило этот новыйуходдля кардиомиопатии. Мавакамтен — первый и единственный аллостерический и обратимый ингибитор, лицензированный FDA для пациентов с симптоматической обструктивной ГКМП. Дозировки 2,5 мг, 5 мг, 10 мг и 15 мг были одобрены FDA.
В исследовании EXPLORER-HCM изучалась эффективность и безопасность мавакамтена для лечения оГКМ II-III класса по NYHA. Взрослые участники исследования были случайным образом распределены на прием мавакамтена или плацебо на протяжении 30 недель. После исследования 37% из тех, кто получал мавакамтен, показали улучшение по конечной точке, оценивающей способность к физической нагрузке и симптомы, по сравнению с 17% из тех, кто получал плацебо.
Результаты исследования EXPLORER-HCM
Данные исследования EXPLORER-HCM фазы 3 были использованы для подтвержденияодобрение. В исследовании участвовал 251 пациент. Результаты исследования показали, что мавакамтен оказывает значительное терапевтическое воздействие. Улучшение симптомов, функционального статуса и качества жизни было клинически значимым. Способность мавакамтена уменьшать блокаду левого желудочка также была повышена. Все первичные и вторичные конечные точки, по мнению исследователей, были удовлетворены.
Многочисленные участники клинического исследования, принимавшие мавакамтен, сообщили об улучшении толерантности к физической нагрузке и уменьшении одышки во время приема лекарства. Оценка способности к физической нагрузке и симптомов показала улучшение у 37 процентов участников исследования, принимавших мавакамтен. Для сравнения, в группе плацебо было 17% человек. По данным испытаний, препарат улучшил качество и продолжительность жизни по сравнению с плацебо.
Информация по технике безопасности
Мавакамтен продается под торговой маркой Camzyos. Черный ящик, предупреждающий об опасностисердцепровал присутствует на этикетке Камзиоса. Сердечная мышца сокращается меньше при приеме мавакамтена. Это может привести ксердечныйсбой или полная остановка работы желудочков. Камзиос увеличивает рисксердценеудача и уменьшаетсердечныймышечное сокращение у пациентов с серьезными сопутствующими заболеваниями, включая тяжелые инфекции или аритмии.
Пациентам, получающим Камзиос, необходимо проводить эхокардиограмму из-за потенциального рискасердцеотказ. Пациентам также следует избегать приема безрецептурных и рецептурных препаратов, влияющих на метаболизм Камзиоса.
Доступ к Camzyos возможен только через ограниченную программу под названием «Стратегия оценки и смягчения рисков Camzyos». Это связано с возможностью развития симптоматических или опасных для жизнисердценеудача во время или после приема лекарства. Программа REMS способствует безопасному использованию, снижая опасность сердечной недостаточности, вызванной ослаблениемсердцесокращение мышц.
Ссылка:
