Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati (oHCM) olarak bilinen nadir bir durum,kalpkas. Septum,kalpSağ ve sol taraflarını ayıran duvar, esas olarak oluştuğu yerdir. Oradan kan akışıkalpvücudun geri kalanına geçiş obstrüktif HCM tarafından engellenir.
oHCM ciddi semptomlara ve hatta ölüme yol açsa da şiddeti değişiklik gösterir. Ana semptomlar çarpıntı, nefes darlığı, uzuvlarda ödem ve egzersiz yapma yeteneğinin azalmasıdır. Bu durumun günlük yaşam ve yaşam kalitesi üzerinde önemli derecede olumsuz etkisi vardır.
Buna göreKardiyolog,Dr. Denise Sorrentino,
En yaygın kalıtsal kardiyovasküler hastalık hipertrofik kardiyomiyopatidir. Dünya çapında 500 kişiden biri bundan etkileniyor. Tahminlere göre Hindistan'da 2017 yılı itibarıyla 2,4 milyon HCM hastası vardı.
Hipertrofik kardiyomiyopati hakkında daha fazla bilgi
Dr.John Landry, KayıtlıSolunum terapisti,
"HCM'nin ilerlemesi bir kişiden diğerine büyük ölçüde değişebilir. HCM'li bazı kişilerde hiçbir semptom görülmeyebilir ve normal bir yaşam sürebilirken, diğerleri önemli semptomlar ve komplikasyonlar yaşayabilir. HCM, durumun ciddiyeti, yüksek tansiyon gibi diğer risk faktörlerinin varlığı ve kişinin tedaviye yanıtı gibi çeşitli faktörlere bağlı olarak yıllar içinde yavaş yavaş ilerleyebilir veya daha hızlı ilerleyebilir.tedavi.”
AmacıtedaviHCM için amaç aşağıdaki gibi komplikasyon riskini azaltmaktır:kalpbaşarısızlık ve aritmilerin önlenmesi ve bireyin yaşam kalitesinin iyileştirilmesi.
MavacamtenObstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatinin tedavisine yönelik bir ilaç olan Camzyos, FDA onayı aldı. Semptomatik New York Kalp Birliği (NYHA) sınıf II-III obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatisi (HCM) olan yetişkinlerde, mavacamten kullanıldıktan sonra fonksiyonel kapasitede ve semptomlarda iyileşmeler görülmüştür.
Mavacamten allosterik bir inhibitördür.kalpmiyozin. Nisan 2022'de FDA bu yeni ilacı onayladıtedavikardiyomiyopati için. Mavacamten, semptomatik obstrüktif HCM'li bireyler için FDA tarafından lisanslanan ilk ve tek allosterik ve geri dönüşümlü inhibitördür. 2,5 mg, 5 mg, 10 mg ve 15 mg'lık dozajlar FDA tarafından onaylandı.
EXPLORER-HCM çalışması, NYHA sınıf II-III oHCM'yi tedavi etmek için mavacamtenin etkinliğini ve güvenliğini araştırdı. Denemedeki yetişkin katılımcılar, 30 hafta boyunca rastgele olarak mavacamten veya plaseboya atandılar. Çalışmanın ardından mavacamten alanların %37'si, egzersiz yeteneği ve semptomlarını değerlendiren bir son nokta üzerinde iyileşme gösterirken, plasebo alanların %17'si iyileşme gösterdi.
EXPLORER-HCM çalışmasının bulguları
Aşama 3 EXPLORER-HCM denemesinden elde edilen veriler, araştırmayı desteklemek için kullanıldı.onay. Denemede 251 hasta vardı. Denemenin bulguları mavacamten'in önemli bir terapötik etkiye sahip olduğunu ortaya çıkardı. Semptomlarda, fonksiyonel durumda ve yaşam kalitesinde iyileşmeler klinik olarak anlamlıydı. Mavacamten'in sol ventriküler tıkanıklığı azaltma kapasitesi de benzer şekilde arttı. Araştırmacılara göre tüm birincil ve ikincil son noktalar tatmin edildi.
Klinik denemede mavacamten kullanan çok sayıda katılımcı, ilacı alırken egzersiz toleransının arttığını ve nefes darlığının azaldığını bildirdi. Egzersiz yeteneği ve semptomlara ilişkin bir ölçüm, mavacamten alan deneklerin yüzde 37'sinde iyileşme gösterdi. Nispeten plasebo grubunda bireylerin %17'si vardı. Denemelere göre ilaç, plaseboya kıyasla yaşam kalitesini ve niceliğini artırdı.
Güvenlik Bilgisi
Mavacamten Camzyos markası altında satılmaktadır. tehlikesi hakkında bir kara kutu uyarısıkalpbaşarısızlık Camzyos'un etiketinde mevcuttur. Mavacamten alırken kalp kası daha az kasılır. Bu şu sonuçlara yol açabilir:kalpbaşarısızlık veya ventriküllerin çalışmasının tamamen durması. Camzyos riskini artırıyorkalpbaşarısızlık ve azaltırkalpŞiddetli enfeksiyonlar veya aritmiler de dahil olmak üzere eşlik eden önemli rahatsızlıkları olan hastalarda kas kasılması.
Olası risk nedeniyle Camzyos alan hastalar ekokardiyogramlarla takip edilmelidir.kalparıza. Hastalar ayrıca Camzyos'un metabolizmasını etkileyen reçetesiz ve reçeteli ilaçlardan da kaçınmalıdır.
Camzyos'a yalnızca Camzyos Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi adı verilen sınırlı bir program aracılığıyla erişilebilir. Bunun nedeni, semptomatik veya yaşamı tehdit edici gelişme olasılığıdır.kalpilaç kullanımı sırasında veya sonrasında başarısızlık. REMS programı, zayıflamış kalp hastalığının yol açtığı kalp yetmezliği tehlikesini azaltarak güvenli kullanıma katkıda bulunur.kalpkas kasılması.
Referans:
