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Cellules souches et maladie de Huntington

By Priyanka Dutta Profond| Last Updated at: 8th Aug '24| 16 Min Read

La maladie de Huntington est une maladie génétique dévastatrice qui affecte le cerveau. Cela conduit à la dégénérescence progressive des cellules nerveuses. Cette maladie impacte les capacités physiques et mentales, se détériorant progressivement avec le temps. Ses symptômes apparaissent généralement entre 30 et 50 ans. 

Huntington's disease

En Inde, la maladie de Huntington est relativement rare, mais son impact sur les personnes touchées et leurs familles est profond. Selon les estimations, il y aurait environ 2 à 10 cas pour 100 000 habitants en Inde, bien que les chiffres exacts puissent être sous-estimés en raison du manque de sensibilisation et de diagnostic.
La recherche de traitements efficaces contre la maladie de Huntington se poursuit depuis des décennies et la thérapie par cellules souches constitue une voie de recherche prometteuse. Cet article explore la possibilité d'une thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington.

Comprendre la maladie de Huntington

La maladie de Huntington est causée par une mutation génétique qui entraîne la production d'une version anormale de la protéine huntingtine, entraînant progressivement la mort des neurones dans certaines parties du cerveau. Cette perte neuronale se manifeste par

  • mouvements incontrôlés, 
  • instabilité émotionnelle, et 
  • déclin cognitif

Malheureusement, il n'existe actuellement aucun remède contre la maladie de Huntington et les traitements existants aident uniquement à gérer les symptômes.

Les cellules souches peuvent-elles aider à lutter contre la maladie de Huntington ?

La question de savoir si les cellules souches peuvent aider à lutter contre la maladie de Huntington est à l'avant-garde de la recherche. Divers types de cellules souches, notamment les cellules souches embryonnaires, les cellules souches pluripotentes induites (CSPi) et les cellules souches mésenchymateuses (CSM), ont été étudiées pour leur potentiel dans le traitement de la maladie de Huntington.

Les cellules souches ont le potentiel de révolutionner le traitement des maladies neurodégénératives comme la maladie de Huntington. Ces cellules peuvent se différencier en différents types de cellules, notamment en neurones, offrant ainsi la possibilité de remplacer les neurones endommagés ou perdus dans le cerveau des patients atteints de la maladie de Huntington. En introduisant des neurones sains, la progression de la maladie pourrait être ralentie et certains symptômes pourraient être atténués.

Comment la thérapie par cellules souches fonctionne-t-elle pour la maladie de Huntington ?

La thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington consiste généralement à injecter des cellules souches dans le cerveau ou la circulation sanguine du patient. Ces cellules peuvent ensuite migrer vers le site de lésion neuronale, où elles peuvent aider à réparer ou à remplacer les neurones endommagés. De plus, les cellules souches peuvent libérer des facteurs neurotrophiques, qui sont des protéines qui soutiennent la croissance et la survie des neurones.

Plusieurs études ont montré des résultats prometteurs, certains patients présentant une amélioration de leur fonction motrice, de leurs capacités cognitives et de leur bien-être général. Cependant, il est important de noter que ces résultats peuvent varier considérablement selon les patients et que les bénéfices et les risques à long terme sont encore à l’étude.

La thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington est-elle approuvée par la FDA ?

Pour l’instant, la thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington n’a pas reçu l’approbation de la FDA.

En Inde, le paysage réglementaire de la thérapie par cellules souches est différent. Bien que le traitement soit disponible dans plusieurs centres, les patients doivent comprendre que ces thérapies sont toujours considérées comme expérimentales et peuvent ne pas être couvertes par les réglementations médicales standards. Les patients doivent effectuer des recherches approfondies et consulter des professionnels de la santé avant de suivre un traitement par cellules souches pour la maladie de Huntington.

Quels sont les avantages de la thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington ?

La thérapie par cellules souches offre plusieurs avantages potentiels pour les patients atteints de la maladie de Huntington, notamment :

  • Remplacement neuronal :Les cellules souches peuvent se différencier en neurones, remplaçant potentiellement les neurones perdus ou endommagés dans le cerveau des patients atteints de Huntington.
  • Neuroprotection :Les cellules souches peuvent libérer des facteurs neurotrophiques qui soutiennent la survie et la croissance des neurones existants, ralentissant potentiellement la progression de la maladie.
  • Soulagement des symptômes :Certains patients ont signalé une amélioration de leur fonction motrice, de leurs capacités cognitives et de leur stabilité émotionnelle après une thérapie par cellules souches.

Une étude menée au NeuroGen Brain and Spine Institute a montré que les patients ayant suivi une thérapie par cellules souches ont signalé une amélioration significative de leur qualité de vie. Cela comprend un meilleur contrôle des mouvements, une réduction de la chorée (mouvements involontaires) et une amélioration des fonctions cognitives.

Quels sont les risques de la thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington ?

Malgré ses avantages potentiels, la thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington n'est pas sans risques. Certains des risques potentiels comprennent :

  • Rejet immunitaire :Le système immunitaire du patient peut rejeter les cellules souches greffées, entraînant une inflammation ou d'autres complications.
  • Formation de tumeur :Il existe un risque que les cellules souches prolifèrent de manière incontrôlée, conduisant à la formation de tumeurs.
  • Infection:Comme pour toute procédure médicale, il existe un risque d’infection, surtout si les cellules souches sont injectées dans le cerveau.
  • Préoccupations éthiques :L’utilisation de cellules souches embryonnaires soulève des questions éthiques, car elle implique la destruction d’embryons.

Compte tenu de ces risques, les patients doivent peser les avantages potentiels par rapport aux risques potentiels et consulter des professionnels de la santé expérimentés avant de décider de suivre une thérapie par cellules souches.

Thérapie par cellules souches en Inde : disponibilité et accès

En Inde, la thérapie par cellules souches est disponible dans plusieurs centres spécialisés. Cependant, il est important que les patients et leurs familles examinent attentivement les options et choisissent un centre qui a fait ses preuves et qui respecte les directives éthiques.

Où puis-je obtenir une thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington en Inde ?

Certains des principaux centres proposant une thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington en Inde comprennent :

  • StemRx Bioscience Solutions Private Limited, Mumbai :Ce centre est connu pour ses options de recherche et de traitement utilisant la thérapie par cellules souches pour diverses maladies neurodégénératives, dont la maladie de Huntington.
  • Institut NeuroGen du cerveau et de la colonne vertébrale, Mumbai :NeuroGen est à l'avant-garde de la recherche et de la thérapie sur les cellules souches en Inde, proposant des traitements contre la maladie de Huntington et d'autres affections neurologiques.
  • Rajiv Gandhi Cancer Institute & Research Centre, Delhi—Cet établissement est réputé pour son utilisation intensive des greffes de cellules souches hématopoïétiques, en particulier dans le traitement de divers cancers. C'est aussiexplorer des applications dans d’autres maladies.
  • Hôpital Apollo, Chennai- Connu pour son département de médecine régénérative, l'hôpital Apollo propose des traitements avancés, notamment des greffes de moelle osseuse et de sang périphérique.
  • Institut indien des sciences médicales (AIIMS), New Delhi- L'AIIMS est un institut de premier plan impliqué dans la recherche avancée sur les cellules souches et les applications cliniques dans un large éventail de pathologies, notamment les troubles cardiaques et neurologiques.

La thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington est une approche de pointe bien qu'elle soit expérimentale. Grâce aux recherches et aux essais cliniques en cours, on espère que cette thérapie pourrait éventuellement devenir une option thérapeutique viable. Les patients et les soignants qui envisagent cette option devraient consulter des spécialistes et considérer tous les avantages et risques potentiels.

 

Références :

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4021764/

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0361923023001053

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Question and Answers

What symptoms would indicate that the treatment might not be successful?

Male | 59

If the treatment doesn't seem to be working, some diagnostics to keep an eye out for are if your symptoms don't improve or actually get worse, if new symptoms emerge that weren't present earlier, or if you experience side effects from the treatment. These things could be the indications that the specific therapy is not your cup of tea. In such cases, it's crucial to the doctor to discuss other alternative solutions that may suit you better.

Answered on 14th Aug '24

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Doctor, i am 45 years old, and i have chronic pain in my abdomen due to my liver disease, doctors said only possibility is to remove the liver. I dont want to do that, could I get my stem cell treatment done for liver from mumbai, could you please suggest a clinic and a specific doctor who can help me through this.

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Answered on 11th Aug '24

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April 12,2023 I was showering when I finish I heard a sound in my head like pipes falling. Then I notice I couldn't hear in my left ear and I started hear a loud buzzing sound. This was a weekend and I couldn't see my doctor until Monday. He had me take a ct scan to rule out a stroke. I then was given a referral to see an ENT . I was told by the ENT that I was deaf in my left ear and a hearing aid wouldn't help me and come back in a month. I became so angry with this person because he didn't care about my health issue. I feel like I am on this journey alone. Through my research, I found there is no cure for sudden hearing loss. However it appears stem cells offer promise for a cure. When do you think there may be a cure or which country is ahead of the curve for a cure.

Male | 76

Sudden hearing loss, like what you've described, is known as sudden sensorineural hearing loss. Common symptoms include hearing a loud buzzing sound and feeling as though your ear is blocked. The exact cause isn't always clear, but it may be related to infections or blood circulation issues in the ear. While there is no known cure, researchers in countries like Japan are exploring stem cell treatments as a potential future option. It's important to prioritize your health and stay in regular contact with your doctor.

Answered on 9th Aug '24

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